group-telegram.com/biosciencenotes/145
Last Update:
Новенькое в редактировании генов
Генная терапия которую можно применять более одного раза! Звучит революционно
Помните компанию Moderna? Это ту, что про ковид и вакцину на основе мРНК . Так вот, бывший мед директор компании теперь руководит новым биотехом Exsilio Therapeutics
Амбиции компании связаны с желанием устранить недостатки генной терапии. Они хотят использовать мРНК, а также другие инструменты для создания лекарств. И все это для эффективного встраивания целых генов в клетки. А главное - вводить их более одного раза
Компания обращается к так называемым генетическим элементам, закодированным в мРНК и доставляемым в организм с помощью жировых пузырьков (липидные наночастицы). Эти элементы будут запрограммированы на то, чтобы вставлять новую ДНК в геномы клеток в “безопасных местах»
Эксилио считает, что такой подход может позволить лечить заболевание независимо от генетической мутации, которая его вызвала. Это полезно, поскольку некоторые наследственные заболевания связаны с множеством различных мутаций
Самое главное- действие будет длительным, поскольку введенные гены будут интегрированы в геном клетки, а не проявляться временно. Компания позиционирует свой метод как способ обойти ограничения систем доставки вирусов
Например, аденоассоциированные вирусы (AAV)- слишком малы, чтобы содержать некоторые крупные гены. А еще могут активировать защитные силы организма, что приводит к побочным эффектам или ставит под угрозу лечение. Вдобавок у некоторых людей уже есть иммунитет к определенным AAV
Идея классная, но ведь хочется увидеть действие на практике
