Битва за безопасность

Некоторое время назад, по рабочим вопросам, пришлось столкнуться с молекулой эторикоксиб. И казалось, молекула давно на слуху, но момент того, что она в 2007 году не была одобрена FDA- для меня стало открытием. А самое интересное, молекула «нормально существует» и назначается в Европе. И тут встал ряд вопросов. Об этом и пишу 👇

Два глубокоуважаемых агентства: FDA и EMA. А есть ли разница между ними? Конечно есть, скажете вы. Ну FDA отвечает за оценку и регулирование лекарственных средств в США. А EMА тоже самое только в зоне ЕС

Во-первых FDA регулирует все или почти все. Это и еда и табак и косметика, не говоря о самом главном - лекарственных средствах. А вот EMA только медикаменты как для людей так и для животных в странах ЕС. Но тут есть интересный момент.

ЕMA отвечает за оценку клинических данных и предоставление рекомендаций по лекарствам. Но в отличие от FDA, EMA не может разрешать или одобрять лекарственные препараты ⚡️Оно просто вносит предложения, а вот Европейская комиссия (ЕК) принимает окончательное решение✅

Правда некоторые процедуры проверки новых лекарств в США и ЕС относительно схожи

Первый шаг на пути к появлению нового лекарства-получение предварительной авторизацию перед проведением клинических испытаний. Эта авторизация направлена еще и на защиту добровольцев которые будут участвовать в клинических испытаниях, от необоснованного риска в ходе этих испытаний

Разработчики лекарств или как их могут называть, спонсоры, обязаны подать заявку на исследование нового лекарственного средства (IND)

И этот IND должен включать доклинические данные испытаний на животных, данные о токсичности, информацию о процессах производства, планы и протоколы клинических испытаний

После получения IND, FDA берет 30 дней, чтобы рассмотреть и оценить заявку

Если интересно 🧐продолжение ставь 🔥, и коснемся многих нюансов FDA и EMA. Но а если скучно все это, то 👉👀

Звезда редкости 🌟

Генная инженерия помогает не только пациентам с гемофилией А, но и в достаточно более редких случаях. И здесь речь о пациентах с гемофилией B 🩸

Сейчас FDA думает о том одобрять ли такую терапию от компании Pfizer. Уже во втором квартале агентство должно принять решение быть терапии или нет

Многим известно, что форма В менее распространенная форма нарушения свертываемости крови. При гемофилии А наблюдается недостаток или полное отсутствие фактора свертывания крови VIII. А вот при гемофилии В уже серьезный дефицит или полное отсутствие фактора свертывания крови IX

Компания Pfizer, которая, представьте, десять лет назад лицензировала этот метод у Spark Therapeutics. Очень долго добивалась этого результата. В ходе последующих испытаний было установлено, что лечение снижает частоту кровотечений и необходимость в регулярных переливаниях крови. Это мощный эффект, который при однократной инфузии сохранится на долгие годы 👏

Но пока вот вопросик, совсем неясно, найдет ли Pfizer рынок сбыта,если FDA решит одобрить ее терапию 🤔

Конкурирующий генетический продукт от CSL Behring и UniQure получила одобрение в США на лечение гемофилии B еще в ноябре 2022 года. Но на сегодняшний день лечение получили немногие пациенты,что может нам о чем-то да говорить ⁉️

Революция в деградации

Он долго изучал органеллы и вакуоль до того как приступить к тому, что приведет его к премии, к Нобелевской премии

Около 30 лет назад, ученый использовал простой световой микроскоп, чтобы понаблюдать за дрожжевыми клетками в условиях голодания...Обнаружил, что собственные компоненты доставляются в вакуоль до того, как они разрушатся. Это было похоже на то, что и аутофагия, которая уже, кстати, была известна в клетках млекопитающих. А вот изучена была плохо☝️

С его помощью позже уже смогли идентифицировать многие гены, ответственные за аутофагию у дрожжей. Идентификация этих генов позволила быстро продвинуться исследованиям аутофагии в клетках млекопитающих👏

В настоящее время аутофагия является важной областью исследований в биологических науках. Например, в разработке новых методов лечения таких заболеваний, как рак и нейродегенерация. Здесь, как известно, важную роль играет именно аутофагия👍

Ёсинори Осуми в одном интервью сказал: «Мое решение исследовать аутофагию было продиктовано интеллектуальным любопытством и желанием
понять смысл деградации клеток. Я никогда не планировал и не предполагал, что мои исследования в конечном итоге будут связаны с нашим пониманием и лечением заболеваний у людей. Я думаю, что моя работа является прекрасным примером важности фундаментальных исследований в науке. Жизнь зависит от тонкого баланса между синтезом и деградацией, и из этого следует, что регуляция деградации контролируется таким же количеством генов, как и синтез» 💥

А когда вы узнали об аутофагии? 👇

#people

Партнерство меняющее игру

Как поменять ландшафт фарминдустрии? Инновации и фарма могут объединиться в удивительном партнерстве 👇

Многим известная
Moderna делает ставку на помощников с искусственным интеллектом. Да, это именно та компания, которая разработала вакцину от Covid19 на основе мРНК

Буквально недавно биотех сообщил, что расширил партнерство с OpenAI, создателем чат-ботов ChatGPT. Цель- это предоставить тысячам своих сотрудников доступ к чат-ботам с искусственным интеллектом, созданным на заказ

Moderna надеется, что эти инструменты помогут повысить производительность ее сотрудников. Ведь планы у компании грандиозные, в течение следующих пяти лет планирует выпустить 15 новых вакцин и лекарственных препаратов 💪

Из новых пилотных инструментов есть Dose ID. Он нужен для проверки доз вакцины, выбранных командой клинических исследований Moderna. Так на основе тысяч страниц данных даются рекомендации по оптимальной дозе

Кстати, из всех сотрудников пока именно юристы быстрее внедрили новые инструменты 👍

Moderna не единственная такая технологически-прорывная. Например, Amgen тоже работает с OpenAI

А тем временем уже сейчас много стартапов изучают как ИИ может быть применен для создания лекарств, привлекая миллиарды долларов инвестиций 💰

Предотвращая аутизм

Раннее диагностика РАС еще до первых симптомов? Возможно, скоро это будут не просто слова..🤫

Существуют факторы риска окружающей среды, которые играют роль в развитии и тяжести РАС (расстройство аутистического спектра) Новое исследование выявило связь расстройства и метаболизма ребенка

При рождении внешний вид и поведение детей, у которых в ближайшие несколько лет разовьется аутизм, неотличимы от поведения нейротипичных малышей! Получается, в большинстве случаев судьба ребенка, страдающего аутизмом, не предрешена при рождении!?😳

Именно сейчас начинаем узнавать об основных механизмах, которые регулируют переход от риска к фактическому появлению первых симптомов РАС

Чтобы узнать больше о ранних метаболических изменениях, которые происходят у детей с аутизмом, исследователи изучили две группы детей

Одна группа состояла из новорожденных детей. Вторая группа состояла из пятилетних детей, у которых были выявлены те или иные расстройства аутистического спектра. При сравнении метаболических профилей, они обнаружили поразительные различия

Из 50 различных биохимических путей, которые исследовали, 14 были ответственны за метаболические последствия аутизма👇

В организме существуют биохимические защитные механизмы, которые могут отключить реакцию клеток на опасность, как только угроза минует. И, возможно, аутизм возникает, когда эти защитные механизмы не развиваются нормально🤔

Метаболизм связывает мозг, кишечник и иммунную систему, и, возможно, аутизм возникает, когда нарушается связь между этими системами

Сурамин - это всего лишь один из препаратов, который воздействует на реакцию клеток на опасность. Вполне возможно мы окажемся в ренессансе старых вариантов лечения

Поведение и обмен веществ взаимосвязаны. Осталось выяснить детали. Это сложно, но дорога открыта

А что вы знаете или слышали об аутизме?🔽

Кривые дженериков

Всегда ли дженерик значит дешево и сердито, или назначая его, доктор вообще может не переживать за качество 🤝❓

Нет смысла сто раз обсуждать как дорого и долго разрабатывать новую молекулу. Все эти доклинические и клинические исследования и бла бла бла. Понятно

А вот как понять что в том или другом дженерике мы можем не сомневаться❓Что важно в выборе: страна или компания производитель? Цена? Или просто название удачное?

И тут на первый план выходит эквивалентность. Лекарства могут быть фармацевтически эквивалентны. Когда препараты содержат одни и те же активные субстанции, в одинаковом количестве и в одинаковой лекарственной форме. При этом они отвечают требованиям стандартов. Ну так по крайней мере нам говорит EMЕА, европейское медицинское агентство. Кстати, у FDA тоже что-то похожее

А вот биоэквивалентными лекарства являются если они фармацевтически эквивалентны и их биологическая доступность сходна. Биодопустность в первую очередь это скорость и степень всасывания. То есть их эффективность и безопасность должны быть очень схожими.
Ну а как же делается этот тест на биоэквивалентность? 🤔

Берется две группы добровольцев. Рандомно делятся. Одни принимают оригинал а другие дженерик. Далее забор крови для определения концентрации активного вещества. Потом перерыв дней 7 (когда ничего не принимают). Далее меняются , теперь те кто принимал оригинал принимают дженерик и наоборот 👍

Строят кривые концентрации от времени. Конечно есть определенные допустимые расхождения. Но графики все-таки должны быть близки. Ну а если нет -увы… 👎

Часто слышу про всякие там терапевтические эквивалентности, это в большей степени спекуляции. Так как по факту чтобы быть терапевтически эквивалентными, дженерики должны иметь в послужном списке клинические испытания. Которые большинство, конечно же, не имеют

Как же вы решаете работает дженерик или нет?

Напечатай мне лекарство

А влияет ли технология производства лекарственных средств на их дальнейшие функции? Про биофарму я вообще 🤫 молчу, ибо нет смысла спрашивать. А вот в классической фарме что нам известно ?!

Всегда с большими удовольствием отслеживаю новости касающиеся технологий производства. Об одной сегодня и расскажу

Некая компания Laxxon Medical (впервые о ней услышала) объявляет о своей уникальной программе - технология SPID®. Компания изготовила пероральную таблетку с 3D-печатью. В ней содержится агонист рецептора GLP-1 (ГПП-1) и некий усилитель. Предназначено для лечения взрослых и педиатрических пациентов с ожирением в возрасте 12 лет и старше

Ну казалось бы зачем это все? Ведь всем уже уши прожужжал Оземпик, да и оральная форма тоже уже есть…

Но, оказывается, что полипептид и белки, такие как GLP-1, обладают низкой биодоступностью из-за разложения в ЖКТ и плохого усвоения, что означает, что они нуждаются в защите от этого процесса. А вот усилители проницаемости улучшают их всасывание. Оказалось традиционно было сложно производить продукты, содержащие усилитель проницаемости. Такие распространенные технологии как прямое прессование или гранулирование оказались неподходящими

Добавление усилителя стало возможным благодаря вот технологии платформы SPID®. Это такое инновационное лекарственное средство с трафаретной печатью

Инъекционные препараты, несмотря на свою эффективность, могут быть неудобными и представлять собой препятствие для некоторых людей. А пероральный вариант лечения будет более простым в применении и потенциально улучшит приверженность к лечению

Но вот увидим мы такие таблеточки не раньше 2027 года 🤔 Пиши комментарий если тоже ждешь, когда уже в аптеках нам будут печатать таблетку 🙈🔽
#news

Нужно ли контролировать цены на лекарства?

Ну почему бы и нет 🤔Ведь фармацевтическая отрасль очень маржинальна

В США подписан закон IRA в 2022 году (закон о снижении инфляции). В фарм пункте там идет речь о том, что цены на лекарства будут согласовываться со страховыми компаниями и повышение цен не должно опережать инфляцию😈

И даже выбрали уже десять «лекарств-счастливчиков» цены которых должны быть согласованы к 2026 году. Это Ксарелто (ривароксабан), Эликвис (апиксабан), Джардинс (эмпаглифлозин), Янувия (ситаглиптин), Энтресто (сакубитрил и валсартан) и другие. Интересно, а какие последствия для пациентов, фармбизнеса и инвесторов?

Не секрет, что система здравоохранения США на сегодняшний день является самой дорогостоящей в мире. По данным ВОЗ в 2021 году на здравоохранение было потрачено в общей сложности 17,36% ВВП США. Отпускаемые по рецепту лекарства стоят в США на 40% дороже, чем в Европе. Поэтому рынок так привлекателен для производителей 🙄

Видно пришло время что-то менять. В будущем, фарм компании должны будут согласовывать цены на лекарства с медицинскими страховщиками. А повышение цен будет ограничено уровнем инфляции. Производители, которые не соблюдают требования, будут подвергнуты серьезным штрафам ‼️

Но есть оговорочка. Низкомолекулярные препараты, защищенные патентами, освобождаются от переговоров о ценах в течение 9 лет после утверждения. А биофармацевтические препараты - в течение 13 лет ✅

С одной стороны маржа с продажи лекарств должна покрыть все фейлы неудачных молекул. А когда ее будут контролировать, то как это повлияет на разработку новых лекарств?? Или стареющая популяция просто даст больший объем потребления лекарств?

А как вы думаете, стоит ли так контролировать цены на лекарства?🤔❓

Диабету осталось недолго

Если честно, новость пришла из нашего маленького чата. Загляни и подпишись для интересных дискуссий 💥

Активный подписчик обратил внимание на новость, которая показалась скорее фейком из желтой прессы, а зря. Но обо всем по порядку

Еще давно было показано, что клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин, можно получить из плюрипотентных стволовых клеток. Они выживают и функционируют. По крайней мере у животных с диабетом 👍

Тем не менее, применение таких клеток затруднено сложными процессами дифференцировки и риском образования тератомы in vivo

Оказалось, можно выбрать промежуточные типы стволовых клеток. Например, стволовые клетки эндодермы человека

И вот в 2021 году в Китае произошла имплантация островковой ткани дифференцированной in vitro из аутологичных клеток пациента с диабетом. Этим пациентом был 59-летний мужчина с 25-летним стажем заболевания. Ему была выполнена чрескожная трансплантация с введением 1,2 миллиона островков

Заметные изменения в контроле гликемии у пациента наблюдались уже на 2-й неделе после трансплантации. А потребность в инсулине постепенно снижалась до полной отмены в конце 11-й недели. В итоге он перестал принимать даже метформин❗️

Было бы здорово, если можно такие клетки получить универсально-подходящими для каждого. Ждем продолжения 👍
Ставь 🔥, если тоже считаешь, что новость стоящая внимания 🔎

Быстрый и простой способ сделать ЭКО

Новый подход в ЭКО привлек целых 33 млн $🤝

Компания Gameto работает над технологией, которая сделает процесс экстракорпорального оплодотворения и замораживания яйцеклеток более простым✅

Молодой биотех уверяет, что их технология может сократить циклы ЭКО, а также, что важно, заменить гормональные инъекции, используемые в настоящее время в этом процессе ☝️

Эта платформа носит название Fertilo. Она основана на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках и предназначена для созревания яйцеклеток вне организма. Кстати, технология уже внедрена в клиниках Австралии и Латинской Америки

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, ЭКО стало больше применяться в США. Около 2% всех младенцев, ежегодно рождающихся в стране, в настоящее время зачаты с помощью вспомогательных репродуктивных технологий, таких как ЭКО

ЭКО предполагает извлечение яйцеклеток у женщины, их оплодотворение в лаборатории и последующую имплантацию эмбрионов в матку. Это сложный и длительный процесс, который часто приходится повторять, прежде чем наступит жизнеспособная беременность. И да, это дорогостоящее мероприятие 💴

Платформа основана на стволовых клетках, поддерживающих работу яичников. Они предназначены для воссоздания фолликулярной среды, способствующей созреванию извлеченных яйцеклеток

Компания утверждает, что может заменить гормональные инъекции, которые женщины должны делать при ЭКО. И вдобавок, сократить цикл оплодотворения и замораживания до двух-трех дней, с нынешних 10 до 14 👏

Вообще, удивительно, ведь за последние десятилетия и не было особо инноваций в сфере ЭКО

А тут уже и "зеленый свет" от FDA на проведение третьей фазы испытаний, при условии выполнения определенных требований к производству и анализу🔥

Как вам такой «быстрый и простой» 😉способ сделать ЭКО ✅❓

⭐️В поисках панацеи от рака

«Чудо препарат», «лекарство от рака», все чаще именно с такими заголовками мелькает препарат достарлимаб

Новый препарат для лечения рака прямой кишки полностью уничтожил опухоли у всех 42 пациентов, принявших участие во второй фазе исследования‼️

Препарат Джемперли от компании GlaxoSmithKline (GSK), достарлимаб, ранее продемонстрировал большой потенциал для устранения рака с дефицитом репарации несоответствий (dMMR). И этот тип составляет 5-10% случаев колоректального рака. После второй фазы исследования у первых 24 пациентов наблюдался "устойчивый полный клинический ответ" – никаких признаков рака – в среднем через 26 месяцев💊

Получается, препарат является чрезвычайно перспективным методом лечения первой линии, позволяющим избежать необходимость в химиотерапии и облучении

В настоящее время, хотя традиционное лечение эффективно, оно невероятно инвазивно и влияет на качество жизни в долгосрочной перспективе☹️

В отличие от химиотерапии, достарлимаб представляет собой моноклональное антитело, связывается с определенным белком Т-лимфоцитов, стимулируя эти иммунные клетки атаковать раковые клетки

В прошлом году препарат был одобрен FDA и EMA в качестве дополнительного средства для лечения рака эндометрия наряду с химиотерапией

GLAXO (GSK) теперь проведет исследования других видов колоректального рака, надеясь на аналогичные впечатляющие результаты

В заявлении GSK говорится, что пациенты не испытывали побочных эффектов выше третьей степени, при этом у большинства наблюдались легкие или умеренные побочные реакции. Компания отметила, что безопасность и переносимость препарата "соответствуют известному профилю безопасности этого средства"

Поставь ♥️, если тоже вдохновляет прогресс в медицине! Ну или 🤷🏻‍♀️- нашли о чем рассказать, очередное моноклональное антитело

Кто больше похудеет?

4 года назад одно исследование перевернуло полностью сферу применения лекарств от ожирения! Оно показало, что препарат семаглутид помогает людям с ожирением сбросить в среднем около 15% веса

И вот тогда, спрос на семаглутид, под маркой Вегови, вырос до таких высот, что компания не может за ним угнаться. Но сама молекула семаглутид не нова. И уже применяется для лечения сахарного диабета 2 типа (под маркой Оземпик), но здесь идут другие дозировки. И да, все эти творения принадлежат компании Novo Nordisk

Аналитики прогнозируют, что к началу следующего десятилетия годовой объем продаж этого нового класса лекарств превысит, только представьте, 100 миллиардов долларов ❗️

Гонка началась! Согласно недавнему отчету Iqvia, в клинической разработке находится около 120 препаратов от ожирения. Более трети из них работают за счет стимуляции кишечных гормонов, таких как GLP-1 (ГПП-1) мишень, по примеру Вегови

Идея у NOVO конечно не только про борьбу с весом, но и про снижение сердечно-сосудистого риска. Обе ставки оправдались

Тем не менее, Eli Lilly может одержать верх с конкурирующим препаратом Zepbound. При поверхностном сравнении, Zepbound привел к большей потере веса чем Вегови, в среднем за время тестирования

И это еще не все. У этих двух компаний заготовлено много всего интересного, они явно буду лидерами в лечении ожирения в ближайшие десятилетия 🙌

Жми 🔥если хочешь узнать, что именно заготовили эти два фармгиганта и отправь всем тем, кто ждет этих лекарств🤝

ПРЯМОЙ ЭФИР 📣

Дизайнеры младенцев или почему ЭКО это творчество

Каково это — создавать жизнь в лаборатории и вмешиваться в самую суть генетического кода?

🙌Мой гость - Куллыев Андрей, раскроет секреты генетического тестирования эмбрионов

Вы узнаете:

-как преимплантационный генетический скрининг (PGS) и преимплантационная генетическая диагностика (PGD) помогают создавать здоровое потомство и какие инновации стоят за этими технологиями
-обсудим ключевые методики, этические вопросы и практические советы для пациентов и врачей и многое другое!

А еще немного инсайдов об учебе в Чикаго, Нью-Йорке и Москве 🙌

Вопросы можете писать в комментариях или в приложении Radiotube во время эфира ☝️

Скачивайте приложение Radiotube и слушайте прямой эфир 👍
Запись будет на всех популярных подкаст платформах 👌

Присоединяйтесь к прямому эфиру

Когда ➡️ 28 июня в 17:00 по Москве, в 19:00 по Ташкенту

Где 👉на RadioTube (установите приложение и в анонсе увидите предстоящий подкаст в программе ЗаметкиBioscience)
Вопросы можно будет задать в чате программы 👌

iOS
Android

Таблетка половинками

❓Так делим мы таблетку или нет?! Давайте разберемся.

Зачем люди вообще делят таблетки? Чаще, чтобы сэкономить деньги. Ну да, если тебе надо принять 5 мг вещества, то теоретически можно купить таблетки по 10 мг и разделить на 2. Или, например, терапия подобрана таким образом что пациенту приходится делить ☝️

Важно помнить, есть случаи, когда мы точно не можем делить таблетку: когда они покрыты оболочкой, например, кишечнорастворимой. Или когда рецептура составлена с учетом замедленного высвобождения. Такие таблетки точно нельзя делить. Но и на этих таблетках мы не увидим риски ➖

А является ли наличие риски призывом к действию?

Вопрос ведь именно в том, что в одной половине должна быть точно такая же дозировка как и в другой. Только вдумайтесь, какая гомогенная должна быть смесь изначально 🤔 А если это комбинированный препарат, то есть там два или три активных соединения. Кто нам должен подтвердить идентичность половинок?

Правильно- производитель! А кто это должен проверить? Конечно регулирующий орган 🤝

Согласно FDA, если во вкладыше к упаковке нет информации о разделении таблетки на части, то FDA не проверило ее. Не проверили в том плане, чтобы убедиться, что обе половинки таблетки имеют одинаковый вес, содержат одинаковое количество лекарства или действуют одинаково

И тут тогда рекомендовать должен врач или провизор! Супер! И тут маленький вопрос: а как они могут ручаться за ,по факту, технологию производителя?

Получается деление таблетки -это не такой уж простой вопрос 😉 и с совсем непростым ответом.

Делитесь своими мыслями/ мнением и советами 🔥🔽