💊 В «Круге добра» обсуждают расширение перечней фонда — возможное включение в закупки не зарегистрированного в России препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна «Амондис 45»
Обсуждение состоялось на заседании попечительского совета фонда.
Касимерсен («Амондис 45») — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45. Его производит компания Sarepta Therapeutics, Inc. FDA одобрило казимерсен в 2021 году — на основании доказательств увеличения выработки дистрофина (белка, который помогает сохранить неповреждёнными мышечные клетки) в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получавших терапию. Это первое целевое лечение, одобренное FDA для пациентов с мутациями этого типа. У около 8% пациентов с МДД отмечают мутацию, которая характеризуется пропуском экзона 45.
В перечне для закупок фонда сейчас есть пять препаратов патогенетической терапии МДД — деландистроген моксепарвовек, аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Как отмечают в «Круге добра», лекарства проверены и востребованы: к концу 2024 года эта терапия была одобрена для 533 детей с таким диагнозом.
🟣Эксперты в ходе заседания говорили об отсутствии официальных результатов третьей фазы клинических исследований касимерсена — к этой фазе производитель пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Поэтому члены попечительского совета вернули вопрос касимерсена медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации — его должны рассмотреть на очередном заседании, заявили в фонде.
💊 В «Круге добра» обсуждают расширение перечней фонда — возможное включение в закупки не зарегистрированного в России препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна «Амондис 45»
Обсуждение состоялось на заседании попечительского совета фонда.
Касимерсен («Амондис 45») — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45. Его производит компания Sarepta Therapeutics, Inc. FDA одобрило казимерсен в 2021 году — на основании доказательств увеличения выработки дистрофина (белка, который помогает сохранить неповреждёнными мышечные клетки) в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получавших терапию. Это первое целевое лечение, одобренное FDA для пациентов с мутациями этого типа. У около 8% пациентов с МДД отмечают мутацию, которая характеризуется пропуском экзона 45.
В перечне для закупок фонда сейчас есть пять препаратов патогенетической терапии МДД — деландистроген моксепарвовек, аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Как отмечают в «Круге добра», лекарства проверены и востребованы: к концу 2024 года эта терапия была одобрена для 533 детей с таким диагнозом.
🟣Эксперты в ходе заседания говорили об отсутствии официальных результатов третьей фазы клинических исследований касимерсена — к этой фазе производитель пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Поэтому члены попечительского совета вернули вопрос касимерсена медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации — его должны рассмотреть на очередном заседании, заявили в фонде.
Lastly, the web previews of t.me links have been given a new look, adding chat backgrounds and design elements from the fully-features Telegram Web client. Telegram has gained a reputation as the “secure” communications app in the post-Soviet states, but whenever you make choices about your digital security, it’s important to start by asking yourself, “What exactly am I securing? And who am I securing it from?” These questions should inform your decisions about whether you are using the right tool or platform for your digital security needs. Telegram is certainly not the most secure messaging app on the market right now. Its security model requires users to place a great deal of trust in Telegram’s ability to protect user data. For some users, this may be good enough for now. For others, it may be wiser to move to a different platform for certain kinds of high-risk communications. Pavel Durov, a billionaire who embraces an all-black wardrobe and is often compared to the character Neo from "the Matrix," funds Telegram through his personal wealth and debt financing. And despite being one of the world's most popular tech companies, Telegram reportedly has only about 30 employees who defer to Durov for most major decisions about the platform. As a result, the pandemic saw many newcomers to Telegram, including prominent anti-vaccine activists who used the app's hands-off approach to share false information on shots, a study from the Institute for Strategic Dialogue shows. Under the Sebi Act, the regulator has the power to carry out search and seizure of books, registers, documents including electronics and digital devices from any person associated with the securities market.
from br
