Профессия – офтальмолог

Генная терапия voretigene neparvovec улучшила зрение у детей с RPE65-ассоциированной наследственной дистрофией сетчатки

Недавнее исследование показало, что субретинальное введение генной терапии voretigene neparvovec (Luxturna) у детей с biallelic RPE65-ассоциированной наследственной дистрофией сетчатки может повышать остроту зрения уже спустя 12 месяцев после лечения. В исследовании участвовало 6 детей (12 глаз), средний возраст 7,8 года. Острота зрения изменилась с 1,0±0,8 logMAR до 0,6±0,3 logMAR, что в десятичной системе ≈ с 0,1±0,016-0,63 до 0,25±0,13-0,5.

При этом изменений толщины центральной зоны сетчатки (по данным ОКТ) не наблюдалось. Самое частое нежелательное явление – хориоретинальная атрофия в месте инъекции; однако в большинстве случаев она была незначительной и не препятствовала улучшению зрительных функций.

Специалисты подчёркивают, что пока не существует единого консенсуса относительно показаний к такому лечению в детском возрасте, и необходимы дальнейшие долгосрочные исследования.

www.group-telegram.com/cn/profophthalmologist.com/2755

4.7K viewsFeb 7 at 09:34

Генная терапия voretigene neparvovec улучшила зрение у детей с RPE65-ассоциированной наследственной дистрофией сетчатки

Недавнее исследование показало, что субретинальное введение генной терапии voretigene neparvovec (Luxturna) у детей с biallelic RPE65-ассоциированной наследственной дистрофией сетчатки может повышать остроту зрения уже спустя 12 месяцев после лечения. В исследовании участвовало 6 детей (12 глаз), средний возраст 7,8 года. Острота зрения изменилась с 1,0±0,8 logMAR до 0,6±0,3 logMAR, что в десятичной системе ≈ с 0,1±0,016-0,63 до 0,25±0,13-0,5.

При этом изменений толщины центральной зоны сетчатки (по данным ОКТ) не наблюдалось. Самое частое нежелательное явление – хориоретинальная атрофия в месте инъекции; однако в большинстве случаев она была незначительной и не препятствовала улучшению зрительных функций.

Специалисты подчёркивают, что пока не существует единого консенсуса относительно показаний к такому лечению в детском возрасте, и необходимы дальнейшие долгосрочные исследования.

BY Профессия – офтальмолог