💊 В «Круге добра» обсуждают расширение перечней фонда — возможное включение в закупки не зарегистрированного в России препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна «Амондис 45»
Обсуждение состоялось на заседании попечительского совета фонда.
Касимерсен («Амондис 45») — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45. Его производит компания Sarepta Therapeutics, Inc. FDA одобрило казимерсен в 2021 году — на основании доказательств увеличения выработки дистрофина (белка, который помогает сохранить неповреждёнными мышечные клетки) в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получавших терапию. Это первое целевое лечение, одобренное FDA для пациентов с мутациями этого типа. У около 8% пациентов с МДД отмечают мутацию, которая характеризуется пропуском экзона 45.
В перечне для закупок фонда сейчас есть пять препаратов патогенетической терапии МДД — деландистроген моксепарвовек, аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Как отмечают в «Круге добра», лекарства проверены и востребованы: к концу 2024 года эта терапия была одобрена для 533 детей с таким диагнозом.
🟣Эксперты в ходе заседания говорили об отсутствии официальных результатов третьей фазы клинических исследований касимерсена — к этой фазе производитель пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Поэтому члены попечительского совета вернули вопрос касимерсена медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации — его должны рассмотреть на очередном заседании, заявили в фонде.
💊 В «Круге добра» обсуждают расширение перечней фонда — возможное включение в закупки не зарегистрированного в России препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна «Амондис 45»
Обсуждение состоялось на заседании попечительского совета фонда.
Касимерсен («Амондис 45») — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45. Его производит компания Sarepta Therapeutics, Inc. FDA одобрило казимерсен в 2021 году — на основании доказательств увеличения выработки дистрофина (белка, который помогает сохранить неповреждёнными мышечные клетки) в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получавших терапию. Это первое целевое лечение, одобренное FDA для пациентов с мутациями этого типа. У около 8% пациентов с МДД отмечают мутацию, которая характеризуется пропуском экзона 45.
В перечне для закупок фонда сейчас есть пять препаратов патогенетической терапии МДД — деландистроген моксепарвовек, аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Как отмечают в «Круге добра», лекарства проверены и востребованы: к концу 2024 года эта терапия была одобрена для 533 детей с таким диагнозом.
🟣Эксперты в ходе заседания говорили об отсутствии официальных результатов третьей фазы клинических исследований касимерсена — к этой фазе производитель пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Поэтому члены попечительского совета вернули вопрос касимерсена медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации — его должны рассмотреть на очередном заседании, заявили в фонде.
Soloviev also promoted the channel in a post he shared on his own Telegram, which has 580,000 followers. The post recommended his viewers subscribe to "War on Fakes" in a time of fake news. Investors took profits on Friday while they could ahead of the weekend, explained Tom Essaye, founder of Sevens Report Research. Saturday and Sunday could easily bring unfortunate news on the war front—and traders would rather be able to sell any recent winnings at Friday’s earlier prices than wait for a potentially lower price at Monday’s open. Pavel Durov, a billionaire who embraces an all-black wardrobe and is often compared to the character Neo from "the Matrix," funds Telegram through his personal wealth and debt financing. And despite being one of the world's most popular tech companies, Telegram reportedly has only about 30 employees who defer to Durov for most major decisions about the platform. Telegram Messenger Blocks Navalny Bot During Russian Election Some privacy experts say Telegram is not secure enough
from es
