Telegram Group & Telegram Channel
Telegram Group » France » Биомолекула » Telegram Webview » Post 4247
Биомолекула ✔
Одна из лизосомных болезней накопления — болезнь Помпе — это прогрессирующее, мультисистемное, изнурительное и часто опасное для жизни нервно-мышечное расстройство. Вызывается она дефицитом или полным отсутствием фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), отвечающим за расщепление гликогена. Из-за этого гликоген накапливается в мышечных клетках, гепатоцитах (клетки печени), эндотелиальных клетках и нейронах ЦНС и нарушает их функции.

В настоящий момент активно ведутся разработки генотерапевтических препаратов для лечения болезни Помпе. Так, для болезни Помпе с поздним началом (одна из форм течения заболевания) компания AskBio предложила использовать аденоассоциированные вирусы для доставки терапевтического трансгена, позволяющего клетке синтезировать нужное количество дефицитного фермента. И результаты мы видим многообещающие!

Больше о лизосомных болезнях накопления, их симптомах, причинах и о том, как их лечить, узнаете на нашем сайте!

#Биомолекула_инфографика
www.group-telegram.com/fr/biomolecula.com/4247
1.7K views



group-telegram.com/biomolecula/4247
Create:
Last Update:

Одна из лизосомных болезней накопления — болезнь Помпе — это прогрессирующее, мультисистемное, изнурительное и часто опасное для жизни нервно-мышечное расстройство. Вызывается она дефицитом или полным отсутствием фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), отвечающим за расщепление гликогена. Из-за этого гликоген накапливается в мышечных клетках, гепатоцитах (клетки печени), эндотелиальных клетках и нейронах ЦНС и нарушает их функции.

В настоящий момент активно ведутся разработки генотерапевтических препаратов для лечения болезни Помпе. Так, для болезни Помпе с поздним началом (одна из форм течения заболевания) компания AskBio предложила использовать аденоассоциированные вирусы для доставки терапевтического трансгена, позволяющего клетке синтезировать нужное количество дефицитного фермента. И результаты мы видим многообещающие!

Больше о лизосомных болезнях накопления, их симптомах, причинах и о том, как их лечить, узнаете на нашем сайте!

#Биомолекула_инфографика

BY Биомолекула




Share with your friend now:
group-telegram.com/biomolecula/4247

View MORE
Open in Telegram


Telegram | DID YOU KNOW?

Date: |

The Security Service of Ukraine said in a tweet that it was able to effectively target Russian convoys near Kyiv because of messages sent to an official Telegram bot account called "STOP Russian War." "The argument from Telegram is, 'You should trust us because we tell you that we're trustworthy,'" Maréchal said. "It's really in the eye of the beholder whether that's something you want to buy into." Such instructions could actually endanger people — citizens receive air strike warnings via smartphone alerts. "There are a lot of things that Telegram could have been doing this whole time. And they know exactly what they are and they've chosen not to do them. That's why I don't trust them," she said. Ukrainian forces successfully attacked Russian vehicles in the capital city of Kyiv thanks to a public tip made through the encrypted messaging app Telegram, Ukraine's top law-enforcement agency said on Tuesday.
from fr


Одна из лизосомных болезней накопления — болезнь Помпе — это прогрессирующее

 Биомолекула TG
Webview: 4247
Биомолекула.Telegram Webview
Биомолекула Telegram TG Channel
Telegram Updated:
Telegram Биомолекула
FROM American