💊 В «Круге добра» обсуждают расширение перечней фонда — возможное включение в закупки не зарегистрированного в России препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна «Амондис 45»
Обсуждение состоялось на заседании попечительского совета фонда.
Касимерсен («Амондис 45») — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45. Его производит компания Sarepta Therapeutics, Inc. FDA одобрило казимерсен в 2021 году — на основании доказательств увеличения выработки дистрофина (белка, который помогает сохранить неповреждёнными мышечные клетки) в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получавших терапию. Это первое целевое лечение, одобренное FDA для пациентов с мутациями этого типа. У около 8% пациентов с МДД отмечают мутацию, которая характеризуется пропуском экзона 45.
В перечне для закупок фонда сейчас есть пять препаратов патогенетической терапии МДД — деландистроген моксепарвовек, аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Как отмечают в «Круге добра», лекарства проверены и востребованы: к концу 2024 года эта терапия была одобрена для 533 детей с таким диагнозом.
🟣Эксперты в ходе заседания говорили об отсутствии официальных результатов третьей фазы клинических исследований касимерсена — к этой фазе производитель пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Поэтому члены попечительского совета вернули вопрос касимерсена медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации — его должны рассмотреть на очередном заседании, заявили в фонде.
💊 В «Круге добра» обсуждают расширение перечней фонда — возможное включение в закупки не зарегистрированного в России препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна «Амондис 45»
Обсуждение состоялось на заседании попечительского совета фонда.
Касимерсен («Амондис 45») — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45. Его производит компания Sarepta Therapeutics, Inc. FDA одобрило казимерсен в 2021 году — на основании доказательств увеличения выработки дистрофина (белка, который помогает сохранить неповреждёнными мышечные клетки) в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получавших терапию. Это первое целевое лечение, одобренное FDA для пациентов с мутациями этого типа. У около 8% пациентов с МДД отмечают мутацию, которая характеризуется пропуском экзона 45.
В перечне для закупок фонда сейчас есть пять препаратов патогенетической терапии МДД — деландистроген моксепарвовек, аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Как отмечают в «Круге добра», лекарства проверены и востребованы: к концу 2024 года эта терапия была одобрена для 533 детей с таким диагнозом.
🟣Эксперты в ходе заседания говорили об отсутствии официальных результатов третьей фазы клинических исследований касимерсена — к этой фазе производитель пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Поэтому члены попечительского совета вернули вопрос касимерсена медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации — его должны рассмотреть на очередном заседании, заявили в фонде.
On Telegram’s website, it says that Pavel Durov “supports Telegram financially and ideologically while Nikolai (Duvov)’s input is technological.” Currently, the Telegram team is based in Dubai, having moved around from Berlin, London and Singapore after departing Russia. Meanwhile, the company which owns Telegram is registered in the British Virgin Islands. During the operations, Sebi officials seized various records and documents, including 34 mobile phones, six laptops, four desktops, four tablets, two hard drive disks and one pen drive from the custody of these persons. The original Telegram channel has expanded into a web of accounts for different locations, including specific pages made for individual Russian cities. There's also an English-language website, which states it is owned by the people who run the Telegram channels. Pavel Durov, Telegram's CEO, is known as "the Russian Mark Zuckerberg," for co-founding VKontakte, which is Russian for "in touch," a Facebook imitator that became the country's most popular social networking site. At the start of 2018, the company attempted to launch an Initial Coin Offering (ICO) which would enable it to enable payments (and earn the cash that comes from doing so). The initial signals were promising, especially given Telegram’s user base is already fairly crypto-savvy. It raised an initial tranche of cash – worth more than a billion dollars – to help develop the coin before opening sales to the public. Unfortunately, third-party sales of coins bought in those initial fundraising rounds raised the ire of the SEC, which brought the hammer down on the whole operation. In 2020, officials ordered Telegram to pay a fine of $18.5 million and hand back much of the cash that it had raised.
from fr
