Одна из лизосомных болезней накопления — болезнь Помпе — это прогрессирующее, мультисистемное, изнурительное и часто опасное для жизни нервно-мышечное расстройство. Вызывается она дефицитом или полным отсутствием фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), отвечающим за расщепление гликогена. Из-за этого гликоген накапливается в мышечных клетках, гепатоцитах (клетки печени), эндотелиальных клетках и нейронах ЦНС и нарушает их функции.
В настоящий момент активно ведутся разработки генотерапевтических препаратов для лечения болезни Помпе. Так, для болезни Помпе с поздним началом (одна из форм течения заболевания) компания AskBio предложила использовать аденоассоциированные вирусы для доставки терапевтического трансгена, позволяющего клетке синтезировать нужное количество дефицитного фермента. И результаты мы видим многообещающие!
Больше о лизосомных болезнях накопления, их симптомах, причинах и о том, как их лечить, узнаете на нашем сайте!
Одна из лизосомных болезней накопления — болезнь Помпе — это прогрессирующее, мультисистемное, изнурительное и часто опасное для жизни нервно-мышечное расстройство. Вызывается она дефицитом или полным отсутствием фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), отвечающим за расщепление гликогена. Из-за этого гликоген накапливается в мышечных клетках, гепатоцитах (клетки печени), эндотелиальных клетках и нейронах ЦНС и нарушает их функции.
В настоящий момент активно ведутся разработки генотерапевтических препаратов для лечения болезни Помпе. Так, для болезни Помпе с поздним началом (одна из форм течения заболевания) компания AskBio предложила использовать аденоассоциированные вирусы для доставки терапевтического трансгена, позволяющего клетке синтезировать нужное количество дефицитного фермента. И результаты мы видим многообещающие!
Больше о лизосомных болезнях накопления, их симптомах, причинах и о том, как их лечить, узнаете на нашем сайте!
Overall, extreme levels of fear in the market seems to have morphed into something more resembling concern. For example, the Cboe Volatility Index fell from its 2022 peak of 36, which it hit Monday, to around 30 on Friday, a sign of easing tensions. Meanwhile, while the price of WTI crude oil slipped from Sunday’s multiyear high $130 of barrel to $109 a pop. Markets have been expecting heavy restrictions on Russian oil, some of which the U.S. has already imposed, and that would reduce the global supply and bring about even more burdensome inflation. The company maintains that it cannot act against individual or group chats, which are “private amongst their participants,” but it will respond to requests in relation to sticker sets, channels and bots which are publicly available. During the invasion of Ukraine, Pavel Durov has wrestled with this issue a lot more prominently than he has before. Channels like Donbass Insider and Bellum Acta, as reported by Foreign Policy, started pumping out pro-Russian propaganda as the invasion began. So much so that the Ukrainian National Security and Defense Council issued a statement labeling which accounts are Russian-backed. Ukrainian officials, in potential violation of the Geneva Convention, have shared imagery of dead and captured Russian soldiers on the platform. To that end, when files are actively downloading, a new icon now appears in the Search bar that users can tap to view and manage downloads, pause and resume all downloads or just individual items, and select one to increase its priority or view it in a chat. These administrators had built substantial positions in these scrips prior to the circulation of recommendations and offloaded their positions subsequent to rise in price of these scrips, making significant profits at the expense of unsuspecting investors, Sebi noted. "Like the bombing of the maternity ward in Mariupol," he said, "Even before it hits the news, you see the videos on the Telegram channels."
from it
