Одна из лизосомных болезней накопления — болезнь Помпе — это прогрессирующее, мультисистемное, изнурительное и часто опасное для жизни нервно-мышечное расстройство. Вызывается она дефицитом или полным отсутствием фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), отвечающим за расщепление гликогена. Из-за этого гликоген накапливается в мышечных клетках, гепатоцитах (клетки печени), эндотелиальных клетках и нейронах ЦНС и нарушает их функции.
В настоящий момент активно ведутся разработки генотерапевтических препаратов для лечения болезни Помпе. Так, для болезни Помпе с поздним началом (одна из форм течения заболевания) компания AskBio предложила использовать аденоассоциированные вирусы для доставки терапевтического трансгена, позволяющего клетке синтезировать нужное количество дефицитного фермента. И результаты мы видим многообещающие!
Больше о лизосомных болезнях накопления, их симптомах, причинах и о том, как их лечить, узнаете на нашем сайте!
Одна из лизосомных болезней накопления — болезнь Помпе — это прогрессирующее, мультисистемное, изнурительное и часто опасное для жизни нервно-мышечное расстройство. Вызывается она дефицитом или полным отсутствием фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), отвечающим за расщепление гликогена. Из-за этого гликоген накапливается в мышечных клетках, гепатоцитах (клетки печени), эндотелиальных клетках и нейронах ЦНС и нарушает их функции.
В настоящий момент активно ведутся разработки генотерапевтических препаратов для лечения болезни Помпе. Так, для болезни Помпе с поздним началом (одна из форм течения заболевания) компания AskBio предложила использовать аденоассоциированные вирусы для доставки терапевтического трансгена, позволяющего клетке синтезировать нужное количество дефицитного фермента. И результаты мы видим многообещающие!
Больше о лизосомных болезнях накопления, их симптомах, причинах и о том, как их лечить, узнаете на нашем сайте!
On Telegram’s website, it says that Pavel Durov “supports Telegram financially and ideologically while Nikolai (Duvov)’s input is technological.” Currently, the Telegram team is based in Dubai, having moved around from Berlin, London and Singapore after departing Russia. Meanwhile, the company which owns Telegram is registered in the British Virgin Islands. Andrey, a Russian entrepreneur living in Brazil who, fearing retaliation, asked that NPR not use his last name, said Telegram has become one of the few places Russians can access independent news about the war. Just days after Russia invaded Ukraine, Durov wrote that Telegram was "increasingly becoming a source of unverified information," and he worried about the app being used to "incite ethnic hatred." Update March 8, 2022: EFF has clarified that Channels and Groups are not fully encrypted, end-to-end, updated our post to link to Telegram’s FAQ for Cloud and Secret chats, updated to clarify that auto-delete is available for group and channel admins, and added some additional links. These administrators had built substantial positions in these scrips prior to the circulation of recommendations and offloaded their positions subsequent to rise in price of these scrips, making significant profits at the expense of unsuspecting investors, Sebi noted.
from pl
