Независимая Национальная Академия Доказательной Медицины (НКО ННАДМ)

Уважаемые коллеги, добрый день.

Только думали создать сводный пост по теме "Конечные точки в исследованиях", но нет.

В ближайшее время мы приведем серию постов по этой теме на основании регламентирующих документов.

➣Первый документ с которым мы предлагаем ознакомиться, это ICH E9.

➣Вашему вниманию раздел "2.2.2 Primary and Secondary Variables" Часть 1.

✅ Первоисточник: The primary variable (‘target’ variable, primary endpoint) should be the variable capable of providing the most clinically relevant and convincing evidence directly related to the primary objective of the trial. There should generally be only one primary variable. This will usually be an efficacy variable, because the primary objective of most confirmatory trials is to provide strong scientific evidence regarding efficacy. Safety/tolerability may sometimes be the primary variable, and will always be an important consideration. Measurements relating to quality of life and health economics are further potential primary variables. The selection of the primary variable should reflect the accepted norms and standards in the relevant field of research. The use of a reliable and validated variable with which experience has been gained either in earlier studies or in published literature is recommended. There should be sufficient evidence that the primary variable can provide a valid and reliable measure of some clinically relevant and important treatment benefit in the patient population described by the inclusion and exclusion criteria. The primary variable should generally be the one used when estimating the sample size (see section 3.5).

✅ Перевод: Первичной переменной («целевая» переменная, первичная конечная точка) должна быть переменная, способная предоставить наиболее клинически значимое и убедительное доказательство, напрямую связанное с первичной целью исследования. Как правило, должна быть только одна первичная переменная. Обычно в качестве первичной переменной выбирают переменную эффективности, поскольку первичная цель большинства подтверждающих клинических исследований состоит в получении научного доказательства эффективности. В некоторых случаях первичной переменной может быть безопасность / переносимость, которая всегда является важным аспектом исследования. Параметры, касающиеся качества жизни и фармакоэкономики, также могут быть первичными переменными. Выбор первичной переменной должен отражать принятые нормы и стандарты в соответствующей области медицины. Рекомендуется использовать надежную и валидированную переменную, данные о которой получены в предыдущих исследованиях или опубликованы в литературе. Необходимо представить достаточные доказательства того, что первичная переменная валидирована и позволяет надежно измерить (либо установить наличие) определенной клинически значимой пользы вмешательства для популяции пациентов, описываемой с помощью критериев включения и невключения. Именно первичную переменную необходимо, как правило, использовать для определения размера выборки (см. раздел 3.5).

Будет часть 2 и часть 3.
P.S. Кроме того,хочется вернуться к комментариям Александры Шадриной в чате нашего сообщества о соотношении определений endpoints, outcomes и variables.
Александра, большое спасибо за активное участие.

Telegram

Независимая Национальная Академия Доказательной Медицины (НКО ННАДМ)

Основные руководства ICH (ICH E9)

www.group-telegram.com/ru/nkonnadm.com/219

1.7K viewsedited  Oct 27, 2024 at 14:29

Уважаемые коллеги, добрый день.

Только думали создать сводный пост по теме "Конечные точки в исследованиях", но нет.

В ближайшее время мы приведем серию постов по этой теме на основании регламентирующих документов.

➣Первый документ с которым мы предлагаем ознакомиться, это ICH E9.

➣Вашему вниманию раздел "2.2.2 Primary and Secondary Variables" Часть 1.

✅ Первоисточник: The primary variable (‘target’ variable, primary endpoint) should be the variable capable of providing the most clinically relevant and convincing evidence directly related to the primary objective of the trial. There should generally be only one primary variable. This will usually be an efficacy variable, because the primary objective of most confirmatory trials is to provide strong scientific evidence regarding efficacy. Safety/tolerability may sometimes be the primary variable, and will always be an important consideration. Measurements relating to quality of life and health economics are further potential primary variables. The selection of the primary variable should reflect the accepted norms and standards in the relevant field of research. The use of a reliable and validated variable with which experience has been gained either in earlier studies or in published literature is recommended. There should be sufficient evidence that the primary variable can provide a valid and reliable measure of some clinically relevant and important treatment benefit in the patient population described by the inclusion and exclusion criteria. The primary variable should generally be the one used when estimating the sample size (see section 3.5).

✅ Перевод: Первичной переменной («целевая» переменная, первичная конечная точка) должна быть переменная, способная предоставить наиболее клинически значимое и убедительное доказательство, напрямую связанное с первичной целью исследования. Как правило, должна быть только одна первичная переменная. Обычно в качестве первичной переменной выбирают переменную эффективности, поскольку первичная цель большинства подтверждающих клинических исследований состоит в получении научного доказательства эффективности. В некоторых случаях первичной переменной может быть безопасность / переносимость, которая всегда является важным аспектом исследования. Параметры, касающиеся качества жизни и фармакоэкономики, также могут быть первичными переменными. Выбор первичной переменной должен отражать принятые нормы и стандарты в соответствующей области медицины. Рекомендуется использовать надежную и валидированную переменную, данные о которой получены в предыдущих исследованиях или опубликованы в литературе. Необходимо представить достаточные доказательства того, что первичная переменная валидирована и позволяет надежно измерить (либо установить наличие) определенной клинически значимой пользы вмешательства для популяции пациентов, описываемой с помощью критериев включения и невключения. Именно первичную переменную необходимо, как правило, использовать для определения размера выборки (см. раздел 3.5).

Будет часть 2 и часть 3.
P.S. Кроме того,хочется вернуться к комментариям Александры Шадриной в чате нашего сообщества о соотношении определений endpoints, outcomes и variables.
Александра, большое спасибо за активное участие.

BY Независимая Национальная Академия Доказательной Медицины (НКО ННАДМ)