💊 В «Круге добра» обсуждают расширение перечней фонда — возможное включение в закупки не зарегистрированного в России препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна «Амондис 45»
Обсуждение состоялось на заседании попечительского совета фонда.
Касимерсен («Амондис 45») — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45. Его производит компания Sarepta Therapeutics, Inc. FDA одобрило казимерсен в 2021 году — на основании доказательств увеличения выработки дистрофина (белка, который помогает сохранить неповреждёнными мышечные клетки) в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получавших терапию. Это первое целевое лечение, одобренное FDA для пациентов с мутациями этого типа. У около 8% пациентов с МДД отмечают мутацию, которая характеризуется пропуском экзона 45.
В перечне для закупок фонда сейчас есть пять препаратов патогенетической терапии МДД — деландистроген моксепарвовек, аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Как отмечают в «Круге добра», лекарства проверены и востребованы: к концу 2024 года эта терапия была одобрена для 533 детей с таким диагнозом.
🟣Эксперты в ходе заседания говорили об отсутствии официальных результатов третьей фазы клинических исследований касимерсена — к этой фазе производитель пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Поэтому члены попечительского совета вернули вопрос касимерсена медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации — его должны рассмотреть на очередном заседании, заявили в фонде.
💊 В «Круге добра» обсуждают расширение перечней фонда — возможное включение в закупки не зарегистрированного в России препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна «Амондис 45»
Обсуждение состоялось на заседании попечительского совета фонда.
Касимерсен («Амондис 45») — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45. Его производит компания Sarepta Therapeutics, Inc. FDA одобрило казимерсен в 2021 году — на основании доказательств увеличения выработки дистрофина (белка, который помогает сохранить неповреждёнными мышечные клетки) в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получавших терапию. Это первое целевое лечение, одобренное FDA для пациентов с мутациями этого типа. У около 8% пациентов с МДД отмечают мутацию, которая характеризуется пропуском экзона 45.
В перечне для закупок фонда сейчас есть пять препаратов патогенетической терапии МДД — деландистроген моксепарвовек, аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен. Как отмечают в «Круге добра», лекарства проверены и востребованы: к концу 2024 года эта терапия была одобрена для 533 детей с таким диагнозом.
🟣Эксперты в ходе заседания говорили об отсутствии официальных результатов третьей фазы клинических исследований касимерсена — к этой фазе производитель пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Поэтому члены попечительского совета вернули вопрос касимерсена медицинским экспертам фонда для сбора дополнительной информации — его должны рассмотреть на очередном заседании, заявили в фонде.
The last couple days have exemplified that uncertainty. On Thursday, news emerged that talks in Turkey between the Russia and Ukraine yielded no positive result. But on Friday, Reuters reported that Russian President Vladimir Putin said there had been some “positive shifts” in talks between the two sides. "Someone posing as a Ukrainian citizen just joins the chat and starts spreading misinformation, or gathers data, like the location of shelters," Tsekhanovska said, noting how false messages have urged Ukrainians to turn off their phones at a specific time of night, citing cybersafety. "We're seeing really dramatic moves, and it's all really tied to Ukraine right now, and in a secondary way, in terms of interest rates," Octavio Marenzi, CEO of Opimas, told Yahoo Finance Live on Thursday. "This war in Ukraine is going to give the Fed the ammunition, the cover that it needs, to not raise interest rates too quickly. And I think Jay Powell is a very tepid sort of inflation fighter and he's not going to do as much as he needs to do to get that under control. And this seems like an excuse to kick the can further down the road still and not do too much too soon." But Telegram says people want to keep their chat history when they get a new phone, and they like having a data backup that will sync their chats across multiple devices. And that is why they let people choose whether they want their messages to be encrypted or not. When not turned on, though, chats are stored on Telegram's services, which are scattered throughout the world. But it has "disclosed 0 bytes of user data to third parties, including governments," Telegram states on its website. Anastasia Vlasova/Getty Images
from ye
